關于治療阿爾茲海默癥的臨床試驗在美國開展

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　　阿爾茨海默癥（AD）是一種起病隱匿的進行性發展的神經系統退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語、失用、失認、視空間技能損害、執行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現為特征，病因迄今未明。65歲以前發病者，稱早老性癡呆；65歲以后發病者稱老年性癡呆。

　　阿茲海默癥是困擾全球的一大疾病。據估計，到2050年，僅在美國，就將有1400萬人生活在阿茲海默癥的陰影之下。作為全球第六大死因，阿茲海默癥每年造成了數十億美元的醫療支出。

　　在這兩項臨床試驗中，研究人員們專注的新藥叫做aducanumab，它基于的是“淀粉樣蛋白假說”。盡管之前所有針對這一靶點的新藥都在臨床試驗中折戟沉沙，但Biogen的研究人員們依然決定推進這一療法的研發。他們希望能夠通過預防淀粉樣蛋白的沉積，起到改善認知和運動能力的效果。

　　2017年，在一項大型的1期臨床試驗中，研究人員們看到了積極的跡象。他們發現，隨著劑量的上升，患者腦中的淀粉樣蛋白沉積隨之下降。以此為基點，研究人員們決定啟動兩項大型的3期臨床試驗ENGAGE與EMERGE。而他們要挑戰的是一座險峰——證實藥物對認知能力有改善，且不會有危險的副作用。

　　去年2月，Biogen宣布將招募額外500名患者進行評估，讓人們一度對這兩項研究的前景產生了擔憂。而由于患者招募規模的擴大，這兩項研究的結果可能要到2019年末，乃至2020年才會得到揭曉。無論結果如何，這款新藥的成績都會在業內帶來重要的影響。