【科普】臨床試驗是什么？一文了解臨床試驗獲益和風險

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　　知名的如上海國際醫療展，我們都會參加。在這類場合常常會給我們派發產品資料或名片，相互之間了解職業，是否有合作的可能。通常在介紹我們是做臨床試驗的，同行或者是生產企業都知道我們是干嘛的。當然也有很多人名不知道我們具體是做什么的，相信很多人都會有這個疑問，今天筆者就從大眾角度，以問答的形式給大家科普一下臨床試驗的那些事兒。

　　一、什么是臨床試驗？

　　我們國家對醫療產品主要劃分為三類：藥物、醫療器械、診斷試劑，并根據每類產品的用途、特性、風險等要素分別制定了詳細的分類規則，按照風險程度分類分級進行監管。對于一些中高風險的醫療產品，在獲批上市之前要求必須進行臨床試驗。為了便于大家理解，以下我們將以藥物臨床試驗為例做講解。

　　臨床試驗的法規定義：指以人體(患者或健康受試者)為對象的試驗，意在發現或驗證某種試驗藥物的臨床醫學、藥理學以及其他藥效學作用、不良反應，或者試驗藥物的吸收、分布、代謝和排泄，以確定藥物的療效與安全性的系統性試驗。簡言之，就是在人體上驗證某種藥物的安全性和療效性。

　　二、臨床試驗跟我有關系么？

　　筆者可以負責任的說，臨床試驗與每個人都息息相關。舉個簡單的例子，大家在醫院和藥店里見到的的多數藥物，如果我們能買到，就代表他們已經至少完成了Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期臨床試驗，或者一致性評價，拿到產品注冊證，獲批上市了！在上市之后，按照法規的要求還需要繼續考察和驗證這種藥物在廣泛人群使用下的療效和不良反應，這就是Ⅳ期臨床試驗，這些數據來源就是我們這些正常服藥的人群。這些研究結果可以告訴我們這款藥對哪類病種，在哪些人群上更有效，可能會有哪些不良反應，更好的來指導患者和醫生使用。從這一點說，其實我們每個人都為新藥的研發做出了貢獻。

　　三、為什么要做臨床試驗？

　　所有的新藥在獲批上市前必須經過嚴格的試驗，提供出整套數據驗證。而這些數據的獲得，除了基礎研究、動物實驗外，最關鍵和最有說服力的還是臨床試驗。這不僅是法規的要求，更是秉持著對大眾負責的態度。關于臨床試驗的價值，筆者總結為以下幾點：

　　四、臨床試驗都有哪些角色？

　　臨床試驗是一項大工程，項目周期長，涉及部門和人員諸多，筆者粗略梳理了一下臨床試驗的過程參與方，如下圖：

　　這也直接決定了其高昂的成本，通常一項臨床試驗的成本從幾百萬到幾千萬不等。因此對于企業來講，開展臨床試驗需要的不光是技術、勇氣的問題，還需要大量的費用投入，而對患者來講，這也是高價藥背后的原因之一。

　　五、參加臨床試驗有什么獲益？

　　所有的新藥在獲批上市前必須經過嚴格的試驗，提供出整套數據驗證。而這些數據的獲得，除了基礎研究、動物實驗外，最關鍵和最有說服力的還是臨床試驗。這不僅是法規的要求，更是秉持著對大眾負責的態度。關于臨床試驗的價值，小編總結為以下幾點：

　　a. 獲得一次最新的免費的治療機會：臨床試驗涉及的基本都是最新的產品/診療手段，可能是國內自主研發的，可能是國外最新研發的在國內同步開展的國際多中心臨床研究，也可能是在國外已獲批上市準備進入國內市場針對性國內人群開展的臨床研究，總之，對國人來說，都是一次新的診療機會，患者有可能收獲目前最佳的療效，尤其給那些缺少臨床特效藥的患者帶來了一絲新的希望。此外，上述治療藥品，絕大多數臨床試驗都是免費提供的，并會為患者減免相關檢查費用，提供適當的交通補貼等，這無疑給很多普通家庭減輕了經濟負擔。

　　b. 獲得一次更規范更完善的診療體驗：臨床試驗可以說是目前操作最為規范、最為關注患者人權、監管最為嚴格的科研類型，試驗期間患者會得到標準化的治療，專業醫生定期的隨訪觀察，健康狀況會得到密切的關注，身體不適時會得到及時的診療建議和治療措施。

　　c. 可能得到更早的治療機會：目前很多醫院或試驗科室對臨床試驗受試者開通了綠色通道，縮短其排隊時間，及早的入院治療，這為很多患者爭取了最佳的治療時間。

　　六、參加臨床試驗有什么風險？

　　a. 臨床試驗最大的風險，就是那些潛在的未知的風險。雖然在試驗前期，已經進行了相對充分的基礎研究、動物實驗研究，任何新產品在人體首次使用時都存在各種各樣的風險，這些風險可能是由于產品本身的副作用，可能是由于患者個體的差異。試驗的目的就是驗證產品的人體有效性和安全性，所以，對于每位患者而言，任何人都無法保證其治療一定有效，也無法排除可能會帶來一些安全方面的風險。關于這一點，會如實記錄在《臨床試驗知情同意書》中，在患者同意參加試驗前，醫生一定會將這一點向患者進行闡釋。

　　b.不受人為控制的入組分配。出于科學性設計，通常臨床試驗會分為兩個研究組，試驗組和對照組，試驗組就是新藥組，對照組通常是目前臨床上公認的金標準用藥/治療手段，但如果目前臨床上還沒有標準有效藥/治療手段，那對照組可能就是安慰劑(安慰劑是一種“模擬藥物”，其物理特性如外觀、大小、顏色、劑型、重量、味道和氣味都要盡可能與試驗藥物相同，但不能含有試驗藥的有效成份，如含乳糖或淀粉的片劑或生理鹽水注射劑)。然而，患者究竟會分配到哪一組，是隨機的，不受人為控制的。在實際執行時，很多患者就是難以接受這一點而放棄參加試驗。

　　七、如何決定是否參加某項臨床試驗？

　　如果某天我們或自己的家人朋友被告知可以參加一項臨床試驗，我們可以從以下幾個角度分析：

　　一場疫情期間，把瑞德西韋臨床試驗推送到了大眾的視野， 基于我國龐大的人口基數、人口老齡化、城鎮化、醫保普及，這些要素無疑都將推動我國醫藥行業快速、可持續發展，伴隨于國內醫療水平需求的提升和國家監管政策的加強，相信國內臨床試驗一定會越做越規范，越來越普及，會有更多的人開始接觸甚至接納它，也會有越來越多的人受益于它并助力于它。
　　來源：小正醫學-Mayning