臨床試驗設計中假設檢査的類型和常用設計方案

臨床試驗是醫學研究中的重要組成部分，其目的是評估醫療干預措施的有效性和安全性。為了確保試驗結果的科學性和可靠性，研究者需要精心設計試驗方案，并且合理地設置假設檢驗。本文將介紹幾種常見的假設檢驗類型及其在臨床試驗設計中的應用，并概述一些常用的臨床試驗設計方案。

臨床試驗設計中假設檢査的類型

①優效性（superiority）檢驗目的：顯示試驗藥的治療效果優于對照藥，包括：試驗藥是否尤于安慰劑；試驗藥是否優于陽性對照藥；或劑量間效應的比較。

②等效性（equivalence）檢驗目的：確認兩種或多種治療的效果差別大小在臨床上并無重要意義，即試驗藥與陽性對照在療效上相當。

③非劣效性（non-inferiority）檢驗目的:顯示試驗藥的治療效果在臨床上不劣于陽性對照藥。

常用優效性檢驗和等效性檢驗兩種。

臨床試驗常用設計方案包括哪些？

（1）平行設計

①完全隨機對照試驗：又稱單因素設計，硏究對象隨機分組至各組，每例只接受一種處理。

②隨機配比對照試驗：研究對象按照某些對試驗結果有影響的非處理因素配成對子，如性別、年齡等。

③分層隨機設計：先對那些與疾病預后有密切關系的非處理因素作分層，再根據對比組的多少決定每層的病例數，最后作隨機分配。

（2）交叉設計，又稱輪換試驗，是在自身前后對照與隨機對照試驗基礎上發展而成的設計試驗。每例可接受兩種以上處理因素。舉例：如受試者試驗A藥（洗脫期）受試者使用B藥（洗脫期）受試者使用C藥。

交叉試驗常用語生物等效性或臨床等效性研究。選擇受試者的關鍵在于用藥前后的基線情況沒有質的變化。人們常有的誤區是交叉使用可用于慢性疾病，其實不能！但能用于慢性疾病的急性發作期。

（3）析因設計：是一種多因素的交叉分組試驗方法，適用于多個因素不同水平的平行對照試驗如多個藥物釆用不同劑量組合的臨床試驗評價（復方制劑）。

（4）成組序貫設計：常用于大型、觀察期較長或事先不能確定樣本量的臨床試驗。

通過正確選擇假設檢驗類型和合適的試驗設計方案，研究者能夠更有效地評估新治療方法的安全性和有效性。此外，合理的試驗設計還有助于減少偏差、提高統計功效，并最終推動醫療實踐的進步。